2024年5月1日发(作者：)

·临床研究规范·

随机对照临床试验设计要点和规范

王瑞平

1

肇晖

2

李斌

1

2.

上海医药行业协会

上海

200003

）（

1.

上海市皮肤病医院临床研究与创新转化中心

上海

200443

；

摘

要

随机对照临床试验（

randomized controlled clinical trial, RCT

）是获取高级别循证医学证据的重要研究类

别。为提高

RCT

研究的质量，研究者应在前期根据研究目的规范开展

RCT

研究设计，并从患者招募、样本量、随机化

分组、盲法设置、干预措施实施、疗效评估、质量控制和统计学分析等方面进行综合考量。本文介绍了临床研究

PICO

（

patients, intervention, comparisons, outcomes

）原则和随机对照试验报告统一标准（

consolidated standards of reporting

trials, CONSORT

）声明，详细阐述了

RCT

设计要点，为医务人员开展规范的临床研究设计提供参考。

关键词

随机对照临床试验

临床试验

研究设计

规范

R-3

文献标志码：

C

文章编号：

1006-1533(2022)07-0072-06

中图分类号：

引用本文

王瑞平

,

肇晖

,

李斌

.

随机对照临床试验设计要点和规范

[J].

上海医药

, 2022, 43(7): 72-77.

Critical points and standards of randomized controlled clinical trial design

WANG Ruiping

1

, ZHAO Hui

2

, LI Bin

1

(1. Clinical Research & Innovation Center, Shanghai Skin Disease Hospital, Shanghai 200443, China;

2. Shanghai Pharmaceutical Profession Association, Shanghai 200003, China)

ABSTRACT Randomized controlled clinical trial (RCT) is critical for obtaining high-level evidence-based medical

evidence. In order to improve the quality of RCT study, researchers should standardize the design of the RCT study according

to the purpose of the study and comprehensively consideration should be made in terms of patient recruitment, sample size,

randomization grouping, blind method setting, intervention implementation, curative effect evaluation, quality control and

statistical analysis. This article introduces the PICO (patients, interventions, comparisons, outcomes) principles and the

consolidated standards of reporting trials (CONSORT) statement and elaborates the critical points of RCT design so as to provide

a reference for medical professionals to conduct standardized clinical research design.

KEY WORDS RCT; clinical trials; research design; standard

临床试验是指以患者为研究对象，以个体为单位

进行随机化分组，给予不同干预措施后，评价某种新

药物或新疗法对疾病的疗效和安全性的研究

[1]

。临床

基金项目：国家重点研发计划“中医药现代化研究”

重点专项（

2018YFC1705301

）；国家自然科学基金面上

项目（

82174383

）；上海申康医院发展中心管理研究项目

（

2020SKMR-32

）；上海市皮肤病医院引进人才科研基金

（

2021KYQD01

）；上海人才发展基金（

2021073

）

作者简介：王瑞平，博士，副主任医师、副教授，

硕士研究生导师。研究方向：临床流行病学、生物统计

在临床研究中的应用。

E-mail:*****************

通信作者：李斌，博士，主任医师、教授。研究方向：

皮肤病的中医药防治。

E-mail:189****************

试验研究是临床研究的重要组成部分，其核心内容为

临床研究的设计（

design

）、测量（

measurement

）和评

价（

evaluation

）

[2]

。近年来，随着医学学科发展和科研

政策导向，临床研究工作越来越受到医务人员的重视与

青睐。然而，许多医务人员在实际开展临床研究时遇到

各种类型问题，归根到底是因前期的临床研究设计不规

范所致。本文基于临床研究

PICO

（

patients, intervention,

comparisons, outcomes

）原则和随机对照试验报告统一标

准（

consolidated standards of reporting trials, CONSORT

）

声明

[3-5]

，从患者招募、样本量、分组、随机化、盲法设置、

干预措施实施、疗效评估、质量控制和统计学分析等方

面详细阐述随机对照临床试验（

randomized controlled

clinical trial, RCT

）设计的要点，为医务人员今后开展规

范的

RCT

研究设计提供参考。

72

Copyright©博看网. All Rights Reserved.

上海医药

2022

年 第

43

卷 第

7

期 （

4

月上）

·临床研究规范·

1 RCT

研究设计指导思想

规范的

RCT

研究设计应体现研究的代表性、真实性、

可比性和显著性，进而才能做到研究的科学性、创新性

和可行性。①“代表性”是保证研究结果科学性的基础

和前提，若研究的代表性不强，不能被其他研究者重复，

其研究结果将失去科学性。为提高

RCT

研究的代表性，

研究者首先应根据研究目的，制定严格的研究对象诊断、

纳入和排除标准，在选择研究对象时尽可能采取“随机

化”抽样，使样本的具备良好代表性；其次，研究者应

管理好入选的研究对象，与其保持紧密沟通，提高其依

从性，并定期随访，降低失访率。②“真实性”是反映

客观事物的正确程度，是科学性的核心要素。在

RCT

研

究设计时，应全面考虑研究过程各环节的真实性，即如

何真实无偏地采集和记录研究对象的人口学特征、身体

测量指标、症状体征、临床表现、治疗效果等信息，如

何平衡多中心

RCT

研究中不同中心的仪器测量、实验室

检测一致性问题等。这些均须研究者认真思考，做到研

究全过程预防和控制选择性偏倚、信息偏倚和混杂偏倚。

③“可比性”是科学性的表现。事物之间有比较才有鉴别，

在

RCT

临床研究中一定要设置对照组，同时在研究过程

中要重视试验组和对照对象以及同一种对象之间在纳入

和排除标准、数据采集、实验室检测、疗效评价等方面

的可比性。④“显著性”是科学性的条件，经统计学检

验得出显著性差异的结果才能体现研究的科学性。

RCT

研究设计时，研究者须在样本量计算和统计学分析部分

体现“显著性”，通常以检验水准

α

代表“显著性”，

α

的常规取值为

0.05

或

0.01

，研究者可以根据具体情况灵

活应用。

人群－符合纳入与排除标准人群。最后，对于一些少见

病或因纳入标准严格导致研究对象来源困难时，研究者

应权衡利弊，制定合适的标准，既保证研究的科学性，

又照顾研究的实际可操作性。

2.2

样本量

样本量估算是

RCT

研究设计的重要内容之一。样本

量过小不能保证得研究结论的可靠性；而样本量过大则

会造成不必要的人力、物力和财力等浪费，同时增加研

究难度。在样本量估算时，须明确几个参数：①Ⅰ类错

误概率

α

，一般取

0.01

或

0.05

，

α

越小样本量越大。②

把握度

β

，一般取

0.1

或

0.2

，

β

越小样本量越大。③允

许误差

δ

，

δ

越小样本量越大。④干预的有效率（

P

1

和

P

0

）或疗效评价结果均值差值（

D

）和标准差（

SD

），

P

1

SD

与

D

的比值越大，和

P

0

的差异越大，样本量越小；

样本量越大。研究者可以根据实际情况，通过调整参数

的选择确定合适的样本量。此外，由于临床研究的类型

不同，研究的主要疗效结局指标不同，故样本量计算公

式也不相同。样本量计算问题将在后续文章中以专题形

式讲解，本文仅举例说明两组平行设计的临床试验研究

的样本量估算

[6]

。

以定性变量（治疗有效率、痊愈率）为主要疗效

结局指标的临床试验研究。例如，研究者拟开展电针治

疗失眠的平行对照临床试验研究。预实验结果显示，电

针治疗组的有效率为

90%

，假电针治疗组的有效率为

50%

。假设本研究的Ⅰ类错误概率

α

＝

0.05

，把握度（

1

－

b

）＝

90%

，试估算本研究所需要的样本量。根据本

临床试验研究的设计，结合主要疗效结局指标，采用如

下公式进行样本量估算：

2 RCT

研究设计的内容和要点

2.1

研究对象选择

研究对象是临床研究的灵魂，也是决定临床研究成

败的关键因素。选择研究对象时，研究者应注意研究对

象的选择标准、代表性、依从性和伦理符合性等问题。

首先，

RCT

研究应根据研究目标确定研究对象的诊断标

准，一般依据教科书、临床诊疗指南和规范制定，或依

据科学共同体制定的标准制定。其次，研究者须制定研

究的纳入标准和排除标准，要强调的是：排除标准不是

纳入标准的互斥条件，而是在研究对象符合纳入标准的

基础上具有一些特殊情况时应排除的条件，比如妊娠、

治疗禁忌证等，故实际入组人群＝符合诊断和纳入标准

根据上述计算，得出每组需要

23

例研究对象，考

虑

10%

脱落率，则每组须招募研究对象

26

例，两组共

计

52

例。

以定性变量（视觉模拟评分法疼痛评估，银屑病面

积与严重性指数评分）为主要疗效结局指标的临床试验

研究。例如，拟研究一种新的酶类止血剂对心血管外科

手术后出血的预防性治疗，以术后出血量为主要疗效指

上海医药

2022

年 第

43

卷 第

7

期 （

4

月上）

Copyright©博看网. All Rights Reserved.

73

·临床研究规范·

标，采用平行对照临床试验设计，分为标准治疗组和试

验组。查阅类似设计的文献结果显示，标准治疗组的出

血量平均值

μ

1

＝

500 mL

，新酶类止血剂试验组出血量

平均值

μ

2

＝

400 mL

，标准差

σ

＝

150 mL

。假设本研究

的Ⅰ类错误概率

α

＝

0.05

，把握度（

1

－

β

）＝

90%

，

试估算本研究所需要的样本量。根据本临床试验研究的

设计，结合主要疗效结局指标，采用如下公式进行样本

量估算：

能脱落病例），否则无法实施。

非随机对照是指研究对象未能随机分组的情况。由

于未进行随机化分组，两组受试者在人口学特征、疾病

严重程度等方面都可能存在差异，影响研究结果的评价，

故不推荐使用。

历史对照是指在临床试验中仅设置试验组，而将以

往治疗的一组同类疾病患者作为对照组进行比较。历史

对照因未进行随机分组，同样具有一定的局限性。

2.4

随机化方案

RCT

研究中，随机化分组是保证试验组和对照组除

干预因素以外，其他因素在两组之间均衡可比的重要措

施，也是控制研究偏倚的重要方法。临床研究中，常用

根据上述计算，每组需要

48

例研究对象，考虑

20%

脱落率，每组须招募研究对象

60

例，两组共计

120

例。

的随机化方法包括：简单随机化、简单排序随机化、系

统随机化、分层随机化、区组随机化、整群随机化、动

态随机化和中央随机化系统。本文仅介绍常用的简单随

机化、简单排序随机化和区组随机化

3

种分组方案。

简单随机化分组方案适合于小规模研究的随机化分

组，通常是为获得期望的统计把握度则对患者的数量（组

间分配比例）无特殊要求，对随机化序列不强加任何限

制的随机化过程。这种方法操作简单，但会存在分组后

组间样本量不等的局限性。

例如一项临床研究拟将

18

例患者进行随机分组为

2

组，采用简单随机化分组方案，从图

1

随机数字表

[2]

中

第

4

行第

1

列开始选取

18

个

1

位数的随机数字，然后按

照“

0~4

为

A

组，

5~9

为

B

组”规定即可将

18

例患者随

机分为两组，其分组结果如表

1

所示，

A

组

11

例，

B

组

7

例。

2.3

设置对照组

上述“可比性”指导思想中已指出，两事物之间有

比较才能鉴别，故“比较”为各种科学研究的基本方法。

临床试验研究中，研究者可以根据研究目的和设计，选

择随机对照、自身对照、交叉对照、非随机对照和历史

对照。

随机对照是目前科学性最好、论证强度最高的一种

对照方式，是指将研究对象按照不同的随机分配方案分

为试验组和对照组，试验组给予待研究的干预因素，对

照组给予现有的治疗措施、标准疗法或安慰剂。须注意

的是，在随机对照中选择安慰剂对照或空白对照时，应

注意伦理学问题。

自身对照是指以受试者本身作为对照，可以是受试

者本身治疗前后对比，也可以是选择同一个受试者的不

同受试部位进行同期对照（如皮肤、眼睛、口腔等）。对

于肿瘤等慢性无自愈倾向的疾病，可以选自身前后对照

进行疗效评估，但对于有自愈倾向的疾病（如上呼吸道

感染、轻症肺炎等），不建议用自身对照。

交叉对照是指将研究对象随机分为试验组和对照

组，整个研究包括

2

个阶段，第

1

阶段为试验组的受试

者在第

2

阶段作为对照组，第

1

阶段为对照组的受试者

在第

2

阶段作为试验组。须注意的是，交叉对照设计应

在第

1

阶段结束后和第

2

阶段开始前设置间歇期（即洗

脱期，一般不超过

2

周），同时在第

2

阶段开始前，试验

组和对照组的基本情况应与第一阶段开始时完全一致（不

图

1

临床研究随机化方案——随机数字表

74

Copyright©博看网. All Rights Reserved.

上海医药

2022

年 第

43

卷 第

7

期 （

4

月上）

·临床研究规范·

表

1

简单随机化方案的分组结果

编号

1

2

3

4

5

6

7

8

9

随机数字

7

8

4

3

7

6

7

1

6

分组

B

B

A

A

B

B

B

A

B

编号

10

11

12

13

14

15

16

17

18

随机数字

1

2

0

4

4

9

0

3

2

分组

A

A

A

A

A

B

A

A

A

方案进行分组。

区组随机化分组方案是先根据患者的某些特征（年

龄／疾病严重程度等）进行排序，并划分为相同或不同

间距的区组，然后在区组内应用简单排序随机化法方案

进行分组，保证各组例数相等，提高组间均衡性，改善

检验效能。同样以上述研究为例，拟将

18

例患者随机分

为

2

组，要求两组样本量相等，同时考虑排除经济状况

可能的影响。采用区组随机化分组方案，从图

1

随机数

字表中第

7

行第

1

列开始选取

18

个大小不等的

2

位数

随机数字，如遇到相同随机数字舍弃（本案例中为

92

和

79

），共得到

18

个随机数字。然后，将

18

个受试者编号

换分为区组长度为

4

／

6

／

4

／

4

的

4

个区组（表

3

），

每个区组内部按照简单排序随机化方案进行分组，可以

将

18

个研究对象分为样本量相等的两组，同时也排除了

经济情况的潜在影响。

表

3

区组随机化方案的分组结果

编号

随机区组内

数字排序

分组编号

随机区组内

数字排序

分组

为解决简单随机化分组方案导致的组间样本例数不

相等的问题，可采用简单排序随机化分组方案。该方案

通过选取大小不等的随机数字进行排序，可保证各组例

数相等，提高检验效能。同样以上述研究为例，拟将

18

例患者随机分为

2

组，要求两组样本量相等。采用简单

排序随机化分组方案，从图

1

随机数字表中第七行第一

列开始选取

18

个大小不等的

2

位数随机数字，如遇到相

同随机数字则舍弃（本案例中为

92

和

79

），共得到

18

个随机数字，从小到大排序，规定排序序号

1~9

为

A

组，

10~18

为

B

组。如表

2

所示，

18

例患者随机分为

2

组，

其中

A

组

9

例，

B

组

9

例。

表

2

简单排序随机化方案的分组结果

编号

随机

数字

排序分组编号

随机

数字

排序分组

1

2

3

4

5

6

7

8

9

78

76

58

54

74

92

38

70

96

14

13

9

8

12

17

4

11

18

B

B

A

A

B

B

A

B

B

10

11

12

13

14

15

16

17

18

52

6

79

45

82

63

18

27

44

7

1

15

6

16

10

2

3

5

A

A

B

A

B

B

A

A

A

1

2

3

4

5

6

7

8

9

78

76

58

54

74

92

38

70

96

4

3

2

1

4

5

1

3

6

B

B

A

A

B

B

A

A

B

10

11

12

13

14

15

16

17

18

52

6

79

45

82

63

18

27

44

2

1

3

2

4

4

1

2

3

A

A

B

A

B

B

A

A

B

RCT

研究中，无论采取何种随机化方法以及研究方

案是否设盲，为保证随机分配方案在执行过程中不受人

为因素干扰，须采取随机化分配隐藏。随机化分配隐藏

是指采取某些技术措施使参与研究的所有人员，包括研

究人员、医生与研究对象均不知道随机化分配的顺序，

常用的方法为编号的、不透明密封信封或药品容器。有

条件的情况下可以使用中央随机化系统。研究者要注意

的是，分配隐藏和盲法的作用不同，前者主要控制选择

性偏倚，后者除控制选择性偏倚外，还可以控制信息偏倚。

尽管通过简单排序随机化法可以将研究对象随机分

为病例数一样的两组，但如果研究者入组的顺序受没有

特征的影响（如经济状况、疾病严重程度等），采用简单

排序随机化法将可能导致两组之间不均衡，研究对象之

间不可比。如表

2

中的

1~6

号病例，随机化分组后，

A

B

组

4

例，组

2

例，如果

1~6

号病例恰巧全部是重症病例，

就会出现

A

组重症病例少，

B

组重症病例多的情况，影

响疗效评估。为解决这个问题，可采用区组随机化分组

2.5

盲法

RCT

研究中，为避免研究人员、研究对象或统计分

析人员等的主观心理作用造成的不真实结果，应在临床

研究过程中使用盲法。常用的盲法包括单盲、双盲和三盲。

上海医药

2022

年 第

43

卷 第

7

期 （

4

月上）

Copyright©博看网. All Rights Reserved.

75

·临床研究规范·

研究者应根据研究的设计、干预措施的属性等方面综合

考虑，合理选择盲法设置。

单盲是指受试者不清楚给予措施的性质，不知道自

己被分配在试验组或对照组，而医生或研究者知道受试

者分组的情况。

双盲是指受试者和研究人员（医生）均不知道受试

者的具体分组情况，仅研究制定的人员知道受试者分组

的情况。

三盲是指受试者、研究人员和统计分析人员均不知

道受试者分组情况，仅研究者委托人员掌握随机分组号，

直至试验结束，得到统计分析结果，统计学分析报告初

稿撰写完成后才揭晓的情况。

考虑指标的可重复性。

RCT

研究在疗效评估指标选择时，

首先应优先选择真实性和可靠性均好的指标，提高研究

效果评估的证据等级；其次，疗效评估指标一定要区分

主要与次要，主要疗效评估指标一般只设置

1

个，用于

临床研究疗效或安全性评价，同时也是计算样本量的参

考指标；再次，疗效指标选择时还应该重视指标的科学性，

指标不宜过多，应与课题组或研究团队的人力、物力相

匹配，与实验室的检测能力和课题经费匹配；最后，除

疗效评估指标外，研究者可以适当添加心理学、社会学

和行为学指标，增加评价指标的丰度，但不宜过多。关

于临床研究疗效评价指标更详细内容，可参考发表于《上

海医院》杂志“临床研究规范”栏目的第

2

期内容“临

床研究规范设计

PICO

原则”

[7]

。

2.6

研究因素

临床试验研究中，明确细化研究因素的衡量标准是

确定研究因素的基本原则。应制定细致、全面、可行的

标准明确研究因素与研究对象接触、暴露的方式和剂量

等，保证所有研究对象接触或暴露于同质的研究因素，

相互可比，不引入偏倚。

临床试验中，研究因素为药物、非药物治疗措施或

其他治疗方案等干预措施。首先，研究者要明确干预措

施的具体内容，给出明确详细的定义或规定。例如，干

预措施为药物时，应给出药物通用名、商品名、生产厂家、

批号；若使用安慰剂，须注明制备方法、安慰剂材料和

剂量、外观形状等内容。其次，要给出干预措施的具体

操作方法。例如，开展针刺干预女性压力性尿失禁临床

研究时，研究因素部分要明确针刺的穴位、进针方式（是

否捻转）、进针深度、留针时间、每周治疗频次、整体疗

程等信息。

既往开展科研项目评阅时，研究者往往对研究因素

撰写的重视程度不够，多数情况下研究者选择概括性描

述，内容不够详实，影响专家对研究项目的质量评价。

研究者须注意，

RCT

研究中，“研究因素”是核心内容，

是整个临床试验的灵魂，因此一定要重视临床试验的研

究因素，详细描述试验组和对照组研究对象所接受的干

预措施的每一个细节内容，做到课题组外的其他人员根

据描述可以实施完全一样的干预措施，保证研究因素的

可复制性。

2.8

质量控制

为保障临床试验研究的顺利开展，须在研究设计、

项目启动、项目实施和数据统计分析等阶段开展全流程

的质量控制。临床研究质量控制的核心内容是采取措施

来避免或降低研究过程中可能会出现的偏倚，即研究者

通过临床研究所取得的结果与真实的客观结果之间的系

统误差，包括选择性偏倚（选择的研究对象不能代表目

标人群）、信息偏倚（收集资料和测量指标的数据与信息

不准确）和混杂偏倚（混杂因素的存在导致偏倚）。对于

偏倚的定义、属性、分类及控制策略，后续将设置专题

详细讲解，或参考《流行病学》等教科书自行学习。

2.9

统计学分析

临床研究特别是

RCT

的统计学分析首先要考虑数据

集，统计分析集的选择是否正确将直接影响分析结果的

可靠性。临床研究数据分析一般遵从意向性分析（

intention

to treat, ITT

）原则。

ITT

原则是指主要分析应包括所有

随机化的受试者，按其所分到的组别进行随访、评价和

分析而不管其是否依从计划完成试验过程。

ITT

原则保

证了原始的随机化分组，可避免由于破坏随机化而造成

的偏倚。然而，在临床研究实践中，由于可能存在受试

者脱落、改变治疗方案等情况，

ITT

原则贯彻困难。因

此，临床研究数据一般按照

ITT

原则将数据集分为全分

析集（

full analysis set, FAS

）和符合方案集（

per protocol

set, PPS

）及安全集（

safety set, SS

）。其中

FAS

是指尽可

能按照

ITT

原则，所有随机化的受试者以合理的方法尽

可能少地排除受试者（排除不符合纳入与排除标准的入

组者、未服药者、无任何数据者），部分受试者由于退出

2.7

疗效评价指标

临床研究疗效指标的选择应把握其真实性和可靠

性。真实性即要重视灵敏度和特异度，可靠性即要重点

76

Copyright©博看网. All Rights Reserved.

上海医药

2022

年 第

43

卷 第

7

期 （

4

月上）

·临床研究规范·

或剔除导致的数据缺失，可以通过末次观察值结转法（

last

observation carried forward, LOCF

）进行数据填补并在数

据统计分析中说明。

PPS

是

FAS

的一个子集，是更加符

合研究方案的受试者数据集合，一般由完成了预先确定

的治疗量、主要变量可测定、无重大方案违背的受试者

组成。

SS

应包括所有随机化后至少接受一次治疗的受试

者，用于安全性分析。

数据统计分析应优先使用

FAS

，特别是对于采用优

效性设计的临床研究，应用

FAS

的分析结果更加保守和

稳健。在统计学分析中，应明确

4

个方面的内容：①进

行统计学分析的软件，一般为

SAS

、

Epi info

、

SPSS

和

R

软件等；②统计学描述；③统计学推断；④检验水准，

一般设置

α

为

0.05

或

0.01

，并明确是单侧检验还是双侧

检验。统计学分析这部分的详细内容请参考《上海医院》

杂志“临床研究规范”栏目的第

1

期内容

[8-10]

。

楚受试者分组的情况不是单盲，是开放性试验。⑦研究

因素是临床研究的核心内容，研究者要详细描述试验组

和对照组研究对象所接受的干预措施的每个细节，保证

“研究因素”的可复制性。⑧临床研究一般仅设置

1

个主

要疗效评价指标，研究者应避免设置多个主要疗效评价

指标，以防多个指标最终的指向性不一致，导致临床试

验的结果无法给出评价，同时要尽可能选择客观指标。

⑨在描述统计学分析部分时，要注意区分定量变量和定

性变量在统计学描述和统计学推断的选择指标不同；此

外，要注意

P

值结果解读的规范性，一般将“

P

＜

0.05

（或

0.01

）”描述为差异有统计学意义，不可写成“差异有统

计学显著性”；其次，也不能写成“

P

＜

0.05

为差异有

统计学意义，

P

＜

0.01

为差异有显著性的统计学意义”，

两者之间没有统计学差异的递进关系，研究者须避免。

参考文献

[1] Kakkar AK, Padhy BM, Sarangi SC, et al. Methodological

characteristics of clinical trials: impact of mandatory trial

registration[J]. J Pharm Pharm Sci, 2019, 22(1): 131-141.

[2]

詹思延

.

临床流行病学

[M]. 2

版

.

北京

:

人民卫生出版社

,

2015.

[3] Schiavenato M, Chu F. PICO: what it is and what it is not[J].

Nurse Educ Pract, 2021, 56: 103194.

[4] Jüni P, Altman DG, Egger M. Systematic reviews in health

care: assessing the quality of controlled clinical trials[J]. BMJ,

2001, 323(7303): 42-46.

[5] Schulz KF, Altman DG, Moher D, et al. CONSORT 2010

Statement: updated guidelines for reporting parallel group

randomised trials[J]. BMJ, 2010, 340(3): 698-702.

[6]

邓伟

,

贺佳

.

临床试验设计与统计分析

[M].

北京

:

人民卫

生出版社

, 2012.

[7]

王瑞平

.

临床研究规范设计

PICO

原则

[J].

上海医药

,

2022, 43(3): 67-72.

[8]

王瑞平

,

李斌

.

临床医学研究数据分类浅谈

[J].

上海医药

,

2022, 43(1): 3-6.

[9]

王瑞平

,

李斌

.

临床医学研究数据统计分析思路概述

[J].

上海医药

, 2022, 43(1): 7-9.

[10]

王瑞平

,

李斌

.

临床医学研究数据库的创建和质量控制要

点

[J].

上海医药

, 2022, 43(1): 10-14.

3 RCT

研究设计注意事项

开展临床研究设计时，研究者应按照上述第

2

部分

中的

9

个方面进行考虑并执行，由此可基本保证方案设

计的完整性、科学性和规范性。此外，研究者在开展临

床研究设计时还要注意以下几个方面的问题：①在临床

研究设计阶段，建议研究者邀请流行病学和统计学专家

参与研究方案讨论，提高方案的规范性和可操作性。②

临床研究设计要遵从

PICO

原则，并在“代表性”“真实

性”“可比性”和“显著性”的中心思想指导下开展。③

样本量估算时，要给出样本量计算公式中主要疗效指标

参考值的来源，建议优先选择课题组的预实验结果，其

次是通过类似研究的参考文献获取。但须强调的是，试

验组和对照组的参考值要来源于同一篇文献。此外，样

本量计算时选择的主要疗效指标应与研究方案的“疗效

评价指标”中的主要疗效指标一致。④选择对照时，优

先使用同期平行对照，便于随机化实施，提高研究对象

的可比性进而提升研究证据循证医学等级。⑤无论临床

研究选择开放性试验还是设置盲法，均要设置随机化分

配隐藏，保障随机分配方案在执行过程中不受人为因素

干扰。⑥研究者应避免对“单盲”的错误认识，“单盲”

是指仅受试者不知道研究分组的情况，而评估人员不清

2022-01-25

）（收稿日期：

欢迎订阅《上海医药》 联系电话：

(

021

)

63591150

上海医药

2022

年 第

43

卷 第

7

期 （

4

月上）

Copyright©博看网. All Rights Reserved.

77